Terapi gjenetike për sëmundjen e Parkinsonit


» Dërguar më: 07/07/2011 - 15:16


Terapia me anë të gjeneve, mund të përdoret shumë shpejt për trajtimin e sëmundjes së Parkinsonit. Rezultati është fryt i shumë viteve punë kërkimore për të siguruar një trajtim efektiv, të sigurt dhe pa efekte anësore për pacientët. Kjo terapi konsiston në reduktimin e ndjeshëm të simptomave të sëmundjes së Parkinsonit, që janë dridhjet, vështirësitë në lëvizje, ngurtësim i muskujve etj.

Arritjen e këtij rezultati e ka marrë përsipër një grup specialistësh të udhëhequr nga Andrew Feigin nga Instituti për Kërkime Mjekësore i Feinsteinit në Manhasset, Michael Kaplitt e Weill Cornell të Kolegjit Mjekësor në New York dhe Mateu During nga Universiteti i Mjeksisë së Kolumbias.

Hulumtimi ka filluar në vitin 2000,me eksperimentet e fazës fillestare. Në këtë fazë është parë veprimi i një gjeni kodifikues që është enzima GAD, e cila përmirëson kushtet e pacientëve kur injektohet në tru.

Rëndësia e enzimës GAD, qëndron në faktin se ajo bën të mundur stabilizimin e prodhimit të neuronit transmetues të quajtur GABA, i cili rregullon gjendjen e neuroneve në të gjithë sistemin nervor. Në rastin e Parkinsonit niveli i neuronit GABA është mjaft i ulët dhe krijon si rrjedhim një hiperaktivitet të neuroneve në zonën e trurit të njohur si bërthamë.

Hiperaktiviteti, pra aktiviteti i shpejtuar neuronal shkakton presion mbi qelizat nervore që prodhojnë dopaminë, neuroni kryesor që kontrollon lëvizjet.
Studiuesit arritën në konkluzionin se, niveli i ulët i neuronit GABA shkakton një reduktim të dopaminës, shkaktarja kryesore e simptomave të sëmundjes.

Në fazën e dytë të këtij projekti, studiuesit kryen një eksperiment me 45 pacientë të verbër. Te mbi 22 pacientët vullnetarë u vu në zbatim terapia me gjene, pra iu injektuan gjenet GAD nëpërmjet vektorit viral AAV. Ndërsa, në mbi 23 të tjerët u injektua një qetësues i zakonshëm, i padëmshëm. Pas 6 muajsh, shkencëtarët vërejtën përmirësim në masën 23% tek pacientët e kuruar me gjene, ndërsa tek të tjerët përmirësimi ishte 12.7%.

Dr.During sqaron mënyrën e funksionimit të kësaj terapie. “Terapia jonë të lejon të fusësh në mënyrë normale ADN-në në brendësi të qelizave nervore, ndërkohë që ky gjen mbetet aktiv për gjithë jetën e pacientit. Prandaj, trajtimi duhet të bëhet vetëm një herë dhe do të vazhdojë të zgjasë derisa pacienti të jetë gjallë. Edhe pse rritja e prodhimit të neuronit transmetues GABA lidhet në mënyrë specifike me kurimin e simptomave të sëmundjes Parkinson, studimi im i botuar në revistën “Shkencë”, në vitin 2002, ka treguar se kjo qasje mund të ketë një funksion mbrojtës nervor dhe në këtë mënyrë mund të ndikojnë në kursin e natyrës së sëmundjes”.

Dr.During gjithashtu shpjegon se pse kanë zgjedhur një virus AAV për transportimin e GAD në trurin e pacientëve: Virusi AAV i përket kategorisë që përbën rrezikun minimal për njeriun, nuk është i dëmshëm dhe është përdorur edhe në studime të tjera të terapisë me gjene, ku ka rezultuar e parrezikshme, pra është testuar edhe në studime të tjera dhe ka rezultuar e parrezikshme. Por, është gjithashtu jashtëzakonisht efektive në transmetimin e neuroneve, kur injektohet në tru. Gjithashtu, kemi vërejtur që nuk shkakton reaksione. Prandaj, ne besojmë se ai përfaqëson llojin ideal të përcjellësit dhe kjo e bën veçanërisht të përshtatshëm për t’u përdorur në terapinë me gjene për trajtimin e sëmundjeve të tjera neurologjike, - sqaron ai.

Na mbetet të gjithëve të presim rezultatet e fazës së tretë eksperimentale, në të cilën do të përfshihen një numër më i madh pacientësh për të verifikuar, në këtë mënyrë, efikasitetin dhe sigurinë e trajtimit, para se të kalojë në procedurën e autorizimit për përdorim masiv.

gazeta shqiptare.